歐盟藥品管理局（EMA）、美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）與日本藥品和醫(yī)療器械機(jī)構(gòu)（PMDA）是國(guó)際上三個(gè)重要的藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)。那么，對(duì)于要向海外布局創(chuàng)新藥企業(yè)來說，去哪里尋求創(chuàng)新藥上市更快呢？

 

　　在過去的5年（2014-2018年），藥品監(jiān)管環(huán)境的不斷改善與跨國(guó)制藥企業(yè)的戰(zhàn)略變化，縮短了歐美日新藥上市的時(shí)間，并增加了上市新藥的數(shù)量。除此之外，影響歐美日新藥上市速度的潛在因素還包括藥品類型、治療領(lǐng)域、審批方式、孤兒藥資格等。

 

 

　　各個(gè)監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的新活性物質(zhì)（New Active Substance，NAS）數(shù)量之間的年度差異，可以由許多因素來解釋，例如申請(qǐng)人根據(jù)公司規(guī)模、醫(yī)療需求未滿足的程度以及監(jiān)管機(jī)構(gòu)審批的速度，制定不同的新藥申請(qǐng)?zhí)峤徊呗?。另一個(gè)因素是審批時(shí)間，某些機(jī)構(gòu)，如FDA，全年不斷批準(zhǔn)NAS；而其他機(jī)構(gòu)則在一年中的特定時(shí)間分批批準(zhǔn)，如PMDA。

 

　　2018年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)60個(gè)NAS，數(shù)量最多；而EMA和PMDA分別批準(zhǔn)40個(gè)、32個(gè)。2014-2018年，F(xiàn)DA、EMA和PMDA批準(zhǔn)NAS的年均數(shù)量分別為46個(gè)、34個(gè)和37個(gè)。相比于2009-2013年，2014-2018年批準(zhǔn)NAS的總量，F(xiàn)DA增長(zhǎng)了54%，增幅最高；EMA和PMDA的這個(gè)增幅分別為48%和27%。

 

 

　　審批時(shí)間是指新藥申請(qǐng)遞交至批準(zhǔn)所需的時(shí)間，包括監(jiān)管機(jī)構(gòu)與企業(yè)的用時(shí)；EMA的審評(píng)時(shí)間包括歐盟委員會(huì)（European Commission）的決策用時(shí)。

 

　　2018年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)NAS的中位時(shí)間為244日，用時(shí)最短；而EMA和PMDA分別為436日和323日。2014-2018年歐美日NAS的年均審批時(shí)間，F(xiàn)DA約為303日，PMDA約為311日；而EMA約為422日，是審批速度最慢的。

 

 

　　FDA的審批速度最快，可能是由于廣泛采用了促進(jìn)監(jiān)管的路徑（Facilitated Regulatory Pathways，F(xiàn)RPs），如優(yōu)先審查（Priority Review）、突破性療法（Breakthrough Therapy）、加速批準(zhǔn)（Accelerated Approval）與快速通道（Fast Track）等。據(jù)統(tǒng)計(jì)，2018年FDA批準(zhǔn)的NAS中，42%獲得快速通道資格，25%被認(rèn)定為突破性療法。

 

 

　　2018年批準(zhǔn)的NAS中，F(xiàn)DA批準(zhǔn)化學(xué)藥41個(gè)、生物制品19個(gè)；EMA批準(zhǔn)化學(xué)藥16個(gè)、生物制品24個(gè)；PMDA批準(zhǔn)化學(xué)藥18個(gè)、生物制品14個(gè)。2014-2018年歐美日批準(zhǔn)的NAS中，化學(xué)藥占比各約為58%、67%與72%，可見還是以化學(xué)藥為主。

 

 

　　2018年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的NAS中，化學(xué)藥所需時(shí)間243日，生物制品所需時(shí)間308日；EMA批準(zhǔn)化學(xué)藥需447日、生物制品需436日；PMDA批準(zhǔn)化學(xué)藥需301日、生物制品需332日。2014-2018年歐美日批準(zhǔn)NAS的年均所需時(shí)間，F(xiàn)DA是化學(xué)藥快于生物制品，PMDA是生物制品與化學(xué)藥基本持平，而EMA則是生物制品快于化學(xué)藥。

 

 

 

　　2018年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的NAS中，抗腫瘤與免疫調(diào)節(jié)劑20個(gè)，其他治療領(lǐng)域40個(gè)；EMA為抗腫瘤與免疫調(diào)節(jié)劑14個(gè)，其他治療領(lǐng)域26個(gè)；PMDA為抗腫瘤與免疫調(diào)節(jié)劑11個(gè)，其他治療領(lǐng)域21個(gè)。2014-2018年歐美日批準(zhǔn)的NAS中，抗腫瘤與免疫調(diào)節(jié)劑占比各約為38%、33%與34%。

 

 

　　2018年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的NAS中，抗腫瘤與免疫調(diào)節(jié)劑所需時(shí)間245日，其他治療領(lǐng)域所需時(shí)間243日；EMA抗腫瘤與免疫調(diào)節(jié)劑所需時(shí)間465日，其他治療領(lǐng)域所需時(shí)間436日；PMDA抗腫瘤與免疫調(diào)節(jié)劑所需時(shí)間306日，其他治療領(lǐng)域需332日。2014-2018年歐美日批準(zhǔn)的NAS的年均所需時(shí)間，F(xiàn)DA與PMDA均是抗腫瘤與免疫調(diào)節(jié)劑快于其他治療領(lǐng)域；而EMA則是其他治療領(lǐng)域略快于抗腫瘤與免疫調(diào)節(jié)劑。

 

 

 

　　2018年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的NAS中，加速審批44個(gè)、標(biāo)準(zhǔn)審批16個(gè)；EMA加速審批4個(gè)、標(biāo)準(zhǔn)審批36個(gè)；PMDA加速審批9個(gè)、標(biāo)準(zhǔn)審批23個(gè)。2014-2018年歐美日批準(zhǔn)的NAS中，加速審批占比各約為15%、63%與43%，相比2009-2013年的7%、42%與25%，均有一定增長(zhǎng)。

 

 

　　2018年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的NAS中，加速審批所需時(shí)間242日，標(biāo)準(zhǔn)審批所需時(shí)間363日；EMA加速審批249日、標(biāo)準(zhǔn)審批455日；PMDA加速審批259日、標(biāo)準(zhǔn)審批336日。2014-2018年歐美日批準(zhǔn)的NAS中，加速審批年均所需時(shí)間比標(biāo)準(zhǔn)審批各自快約185日、141日與73日。

 

 

 

　　2018年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的NAS中，孤兒藥35個(gè)、非孤兒藥25個(gè)；EMA孤兒藥17個(gè)、非孤兒藥23個(gè)；PMDA孤兒藥8個(gè)、非孤兒藥24個(gè)。2014-2018年歐美日批準(zhǔn)的NAS中，孤兒藥占比各約為39%、49%與34%。

 

 

　　2018年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的NAS中，孤兒藥所需時(shí)間243日、非孤兒藥所需時(shí)間311日；EMA孤兒藥所需時(shí)間463日、非孤兒藥所需時(shí)間429日；PMDA孤兒藥所需時(shí)間263日、非孤兒藥所需時(shí)間334日。2014-2018年歐美日批準(zhǔn)NAS的年均所需時(shí)間，F(xiàn)DA與PMDA均是孤兒藥明顯快于非孤兒藥；而EMA則是孤兒藥與非孤兒藥基本持平。

 

 

 

　　2018年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的NAS中，首次批準(zhǔn)或ICH區(qū)域內(nèi)其他機(jī)構(gòu)首次批準(zhǔn)1個(gè)月之內(nèi)的批準(zhǔn)（以下簡(jiǎn)稱“首次批準(zhǔn)或1個(gè)月之內(nèi)批準(zhǔn)”）占75%，ICH區(qū)域內(nèi)其他機(jī)構(gòu)首次批準(zhǔn)1個(gè)月之后的批準(zhǔn)（以下簡(jiǎn)稱“1個(gè)月之后批準(zhǔn)”）占25%。EMA首次批準(zhǔn)或1個(gè)月之內(nèi)批準(zhǔn)占20%、1個(gè)月之后批準(zhǔn)占80%；PMDA首次批準(zhǔn)或1個(gè)月之內(nèi)批準(zhǔn)占31%、1個(gè)月之后批準(zhǔn)占69%。2014-2018年歐美日批準(zhǔn)的NAS中，首次批準(zhǔn)或1個(gè)月之內(nèi)批準(zhǔn)年均占比各約為30%、82%與27%。