近日，廣東擬啟動(dòng)編寫(xiě)《超藥品說(shuō)明書(shū)用藥目錄（2024年版）》，這是本省自2015年來(lái)第十版超說(shuō)明書(shū)用藥目錄。臨床用藥需求的激增，催生超說(shuō)明書(shū)用藥的規(guī)范化和普遍化。

 

　　今年7月，廣東《超藥品說(shuō)明書(shū)用藥目錄（2023版）》發(fā)布，涉及169個(gè)藥品、308條用藥信息，持續(xù)利好兒科、罕見(jiàn)病等領(lǐng)域；10個(gè)品種超說(shuō)明書(shū)適應(yīng)癥達(dá)5項(xiàng)及以上，不乏2023年前三季度全球銷(xiāo)售額超180億美元的新晉“藥王”，及正大天晴藥業(yè)、信達(dá)生物、羅氏等2022年在中國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)終端超46億元的潛力品種。

 

　　01、新版目錄擬啟動(dòng)撰寫(xiě)

 

　　內(nèi)容、要求、用藥信息等備受關(guān)注

 

　　今年10月，廣東省藥學(xué)會(huì)發(fā)出關(guān)于面向全國(guó)征集《超藥品說(shuō)明書(shū)用藥目錄（2024年版）》用法的通知。該通知顯示，廣東省2024年的《超藥品說(shuō)明書(shū)用藥目錄》撰寫(xiě)工作即將開(kāi)始，特向全國(guó)征集藥品超說(shuō)明書(shū)用法。

 

　　

 

　　通知內(nèi)容規(guī)定了超說(shuō)明書(shū)用法入選標(biāo)準(zhǔn)，其必須同時(shí)滿(mǎn)足：①在影響患者生活質(zhì)量或危及生命的情況下，無(wú)合理的可替代藥品；②用藥目的不是試驗(yàn)研究；③有合理的最新版醫(yī)學(xué)實(shí)踐依據(jù)；④經(jīng)所在醫(yī)院藥事管理與藥物治療學(xué)委員會(huì)和（或）醫(yī)學(xué)倫理委員會(huì)討論通過(guò)；⑤僅受理西藥及生物制品，暫不受理中藥飲片、中成藥及中藥注射劑......

 

　　總體而言，超藥品說(shuō)明書(shū)用藥，臨床用藥安全是重中之重，因此其制定及入選要求比較嚴(yán)格。《中國(guó)超藥品說(shuō)明書(shū)用藥管理指南（2021）》推薦意見(jiàn)中指出，應(yīng)對(duì)超說(shuō)明書(shū)用藥進(jìn)行不良事件和不良反應(yīng)的監(jiān)測(cè)和評(píng)估，建議采取基于信息的主動(dòng)監(jiān)測(cè)和流行病學(xué)研究，以確保用藥安全等。

 

　　除臨床用藥安全外，依據(jù)最新臨床用藥需求，更新用藥信息同樣是重要的一環(huán)。自2015年起，廣東省藥學(xué)會(huì)每年都發(fā)布一版超藥品說(shuō)明書(shū)用藥目錄，以進(jìn)一步規(guī)范超說(shuō)明書(shū)用藥工作，為各醫(yī)療機(jī)構(gòu)提供超說(shuō)明書(shū)用藥參考。根據(jù)2020-2023年發(fā)布的四版超說(shuō)明書(shū)用藥目錄，其收錄的用藥信息分別為230、242、269和308條，超說(shuō)明書(shū)用藥數(shù)量在不斷增加。

 

　　值得一提的是，不止廣東省藥學(xué)會(huì)，山東、遼寧、吉林、黑龍江都曾發(fā)布過(guò)超藥品說(shuō)明書(shū)用藥目錄，涉及兒科藥、抗腫瘤藥、抗菌藥、心血管藥等。僅在2022年，上述五省發(fā)布的超藥品說(shuō)明書(shū)用藥信息合計(jì)超過(guò)600條，體現(xiàn)出臨床用藥需求的迫切。

 

　　02、1700億市場(chǎng)再起波瀾

 

　　兒科、罕見(jiàn)病領(lǐng)域利好不斷

 

　　今年7月，廣東發(fā)布《超藥品說(shuō)明書(shū)用藥目錄（2023版）》（下文簡(jiǎn)稱(chēng)2023版目錄），共納入169個(gè)藥品（文末附品種名單），其2022年在中國(guó)城市公立醫(yī)院、縣級(jí)公立醫(yī)院、城市社區(qū)中心及鄉(xiāng)鎮(zhèn)衛(wèi)生院（簡(jiǎn)稱(chēng)中國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)）終端合計(jì)銷(xiāo)售規(guī)模超1700億元。

 

　　與2022版相比，2023版目錄新增了64條用藥信息，涉及來(lái)那度胺、侖伐替尼等抗腫瘤大品種，和依維莫司、魯拉西酮、甘精胰島素等超說(shuō)明書(shū)用于兒科領(lǐng)域的藥品。

 

　　來(lái)那度胺由新基制藥（后被BMS收購(gòu)）開(kāi)發(fā)，是全球治療多發(fā)性骨髓瘤的金標(biāo)準(zhǔn)口服藥物。2023版目錄允許該藥超說(shuō)明書(shū)用于：①與利妥昔單抗聯(lián)合邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）；②含硼替佐米治療后，復(fù)發(fā)或進(jìn)展的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）。顯然，這對(duì)相關(guān)腫瘤耐藥患者而言是一大福音。

 

　　數(shù)據(jù)顯示，來(lái)那度胺2022年全球銷(xiāo)售額接近100億美元，在中國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)終端銷(xiāo)售額突破12億元。在近日開(kāi)標(biāo)的第九批國(guó)采中，正大天晴藥業(yè)、揚(yáng)子江藥業(yè)、美大康華康藥業(yè)等8家企業(yè)中標(biāo)，超10億品種市場(chǎng)將迎洗牌。

 

　　2022年中國(guó)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)終端來(lái)那度胺品牌格局

　　注：帶*為第九批國(guó)采中標(biāo)企業(yè)

 

　　依維莫司由諾華研發(fā)，是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)mTOR抑制劑，臨床用于預(yù)防心/腎移植術(shù)患者移植物排異、乳腺癌、結(jié)節(jié)性硬化癥等，2022年全球銷(xiāo)售額超8億美元。

 

　　2023版目錄新增依維莫司可超說(shuō)明書(shū)用于結(jié)節(jié)性硬化癥（TSC）相關(guān)部分性癲癇的2歲及以上兒童患者的輔助治療，有望進(jìn)一步滿(mǎn)足兒科罕見(jiàn)病領(lǐng)域的用藥需求。目前該藥首仿尚未決出，正大天晴藥業(yè)、華東醫(yī)藥、上海醫(yī)藥等5家企業(yè)的上市申請(qǐng)已在審評(píng)審批中。

 

　　依維莫司片企業(yè)申報(bào)上市情況

 

　　西地那非、甘精胰島素、魯拉西酮等品種均在2023版目錄中有新增針對(duì)兒科超說(shuō)明書(shū)用藥信息，分別為1歲及以上兒童肺動(dòng)脈高壓（WHO心功能分級(jí)Ⅰ級(jí)）、單藥治療兒童青少年（10至17歲）雙相障礙Ⅰ型抑郁癥、Ⅰ型糖尿病（6歲及以上兒童）等，有利于解困兒科用藥市場(chǎng)“品種少、劑型少、規(guī)格少、特藥少”的“四少”現(xiàn)狀。

 

　　眾所周知，臨床用藥端都存在一個(gè)共識(shí)，藥品說(shuō)明書(shū)在治療方案面前存在著難以替代解決的滯后性，藥品的超說(shuō)明書(shū)使用規(guī)范化，無(wú)疑有助于更好地滿(mǎn)足供應(yīng)短缺的兒科藥、易產(chǎn)生耐藥的抗腫瘤藥及抗菌藥等臨床用藥需求。

 

　　03、適應(yīng)癥TOP10品種亮眼

 

　　新晉“藥王”遙遙領(lǐng)先

 

　　2023版目錄中，超說(shuō)明書(shū)適應(yīng)癥達(dá)5項(xiàng)及以上的品種有10個(gè)。從治療亞類(lèi)上看，抗腫瘤藥為主力，占據(jù)8個(gè)席位，其余2個(gè)為精神安定藥。