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罕見病藥醫保覆蓋成績單揭秘，直面“雙通道”銷售真相
罕見病用藥進入醫保會面臨大幅度降價的風險，而且因為罕見病的入組不如理想，常常需要與罕見病的基金會溝通，近期勸退了不少有意向嘗試投入罕見病用藥的企業。
那么，目前罕見病用藥的醫保覆蓋情況如何？罕見病用藥進入醫保后，銷售業績如何？罕見病用藥的新藥空間何在？
第一批目錄病種 未覆蓋率56%
中國藥學會科技開發中心數據顯示，2009年版醫保目錄包含22個罕見病用藥，覆蓋13個罕見病病種；2017年版醫保目錄包含30個罕見病用藥，覆蓋15個罕見病；2019年版醫保目錄包含39個罕見病用藥，覆蓋19個罕見病病種。
據咸達藥海數據，2020年版醫保目錄新納入了7個罕見病用藥，結合2018年國家衛健委發布的《第一批罕見病目錄》包含45個罕見病用藥，覆蓋23個罕見病病種。2021年也新增了7個罕見病用藥進入醫保目錄，醫保共納入26個罕見病病種，涉及52個罕見病用藥。這也意味著《第一批罕見病目錄》所納入的121種罕見病，仍然有68個病種的藥物沒有納入醫保目錄，占第一批罕見病目錄的56%。
52個罕見病用藥中，目前血友病、帕金森病（青年型、早發型）、多發性硬化和肺動脈高壓進入醫保的產品數較多，都在5個及以上。
通常，罕見病新藥獲批后都可以通過醫保談判快速進入醫保目錄。結合近期獲批的新藥及其進入醫保情況來看，目前上市的罕見病用藥對應的適應癥還是未能完全覆蓋第一批罕見病目錄的適應癥，臨床需求仍有未滿足的空間。
5個過十億品種 但罕見病并非主要適應癥
從市場規模來看，2021年能過十億的產品預計有5個，分別是靜注人免疫球蛋白（pH4）、瑞舒伐他汀鈣片、重組人凝血因子Ⅷ、依折麥布片和地特胰島素，都是除了罕見病適應癥以外還有別的適應癥的產品。
由于藥品還可能涉及治療其他適應癥，因此原發性聯合免疫缺陷（對應治療藥品靜注人免疫球蛋白 （pH4））、純合子家族性高膽固醇血癥（對應治療藥品瑞舒伐他汀鈣片、依洛尤單抗注射液、依折麥布片）、血友病（對應治療藥品醋酸去氨加壓素注射液、人凝血酶原復合物、人凝血因子Ⅷ、人凝血因子Ⅸ、重組人凝血因子Ⅷ、注射用重組人凝血因子Ⅶa、注射用重組人凝血因子Ⅸ）、新生兒糖尿病（對應治療藥品德谷胰島素、地特胰島素、格列本脲片）、帕金森病（青年型、早發型）（對應治療藥品恩他卡朋雙多巴片、甲磺酸雷沙吉蘭片、屈昔多巴膠囊、鹽酸金剛烷胺片、鹽酸羅匹尼羅片、鹽酸普拉克索片、鹽酸司來吉蘭片、左旋多巴/卡比多巴控釋片、左旋多巴片）、谷固醇血癥（對應治療藥品鹽酸羅匹尼羅片）所涉及的市場規模2021年預計超過10億元。
以罕見病為主要適應癥的藥物 多數不過億
主要適應癥是治療罕見病的個別產品，市場規模也不差。例如治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液，進入醫保后大幅降價，降價前預計2021年市場規模超過2億元。治療肺動脈高壓的安立生坦、波生坦、利奧西呱、馬昔騰坦和司來帕格，預計2021年整體市場規模為4.67億元。
但大部分的罕見病用藥市場較小，市場規模未過億。一方面可能是因為藥品剛上市，另一方面也可能因為市場所監測的醫院不是用藥的主要醫院。
“雙通道”政策可否延伸
在醫院和藥店暫未監測到市場數據的產品有阿加糖酶a2注射用濃溶液、氨吡啶緩釋片、醋酸艾替班特注射液、靜注人免疫球蛋白（pF4）、氯苯唑酸軟膠囊。但是，在醫保CHS系統，阿加糖酶a2注射用濃溶液、醋酸艾替班特注射液和氯苯唑酸軟膠囊都有“雙通道”的覆蓋記錄。
醫保CHS系統上線后，患者可以通過“雙通道”購買到自己想要的罕見病用藥。但是，只有通過醫保談判的藥物才能使用“雙通道”。而一些罕見病用藥在醫保常規目錄中，患者采購依然存在困難。未來，“雙通道”政策或許可以適當考慮延伸到醫保常規目錄中的罕見病用藥。
延伸思考
國內開發罕見病新藥最大難點何在
市場規模較大的罕見病用藥通常是在原有的適應癥中增加罕見病適應癥，因為上市時已經有安全性和有效性數據，可以通過真實世界研究或者一個小樣本量的臨床Ⅱ期增加新適應癥。
目前全球已經確認的罕見病超過7000種，并以每年250～280種的速度遞增。我國目前發布的罕見病目錄才121種，而沒在罕見病目錄的罕見病進入醫保是有難度的，這也阻止了企業研發國家罕見病目錄以外產品的熱情。
罕見病通常具先天性和遺傳性的特點，生物制劑非常有可能成為治療罕見病用藥的希望。小核酸藥物、基因治療藥物開發罕見病的項目近年來逐漸增加，但如果項目難度不高，很容易出現企業扎堆開發，最終的結果就是：如果這些企業的臨床項目全都開了，預計患者基本都覆蓋了，藥品上市后可能就會面臨無患者的困境。
國內上市的罕見病用藥目前還是以進口藥為主。國內真正以罕見病為開發目標的新藥目前并不多，歸根到底還是因為國內罕見病的臨床研發和營銷團隊不多。罕見病的營銷模式和其他化學藥不同，需要的團隊成員不多，更多地是要解決支付問題，而這更多是涉及大病醫保或慈善基金會。罕見病用藥的特殊性導致大部分企業對于開發新藥后如何營銷產品一籌莫展。
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