10月27日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）官網發布消息，CDE與國家藥品監督管理局藥品注冊司、海南省藥品監督管理局及海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局在樂城先行區聯合舉辦藥品真實世界數據應用試點座談會。

 

　　值得關注的是，本次座談會確定，CDE將在國家藥監局黨組的有力領導下，按照國家藥監局與海南省政府的要求，全力支持海南臨床真實世界數據應用試點工作，積極推動真實世界證據（RWE）用于藥品研發與審評的探索工作。

 

 

　　真實世界數據和研究是基于循證的新興前沿科學，也是支持審評決策科學監管的重要手段，在支持藥品注冊，探索國內藥物研發等方面具有重要的行業意義和市場價值。

 

　　10月23日，博鰲樂城先行區召開藥品臨床真實世界數據應用試點座談會，藥審中心孔繁圃主任到會并講話，海南省藥品監督管理局負責人李治平，博鰲樂城先行區管理局黨委書記、局長顧剛到會并致辭，藥審中心周思源副主任、楊志敏部長、謝松梅副部長、王駿副部長及相關審評人員，國家藥監局藥品注冊司藍恭濤處長，海南省藥監局及樂城先行區管理局相關領導，學術專家代表以及企業代表共同參加了本次會議。

 

　　孔繁圃主任在座談會上就真實世界證據支持藥品注冊的重要意義、目前開展的工作以及下一步工作思考做了講話。他指出，樂城先行區是海南自貿港的先行區，推行真實世界數據應用試點建設，對于深化藥品審評制度改革，更好滿足人民群眾的醫療需要意義重大。

 

　　藥品臨床真實世界數據研究對藥物研發具有重要價值，可以彌補隨機對照試驗的局限性，對罕見病和兒童用藥等方面更具有突出作用。據悉，CDE將全力支持海南藥品臨床真實世界數據工作，并深化和海南的合作，與海南省藥監局聯合申請相關研究課題，拓寬合作項目，助力海南自貿港建設。

 

　　目前，樂城先行區是全國唯一一個開展真實世界數據應用的試驗點。海南省藥品監督管理局負責人李治平表示，今年3月26日，國家藥監局正式批準了美國艾爾建“青光眼引流管”產品的注冊，這是我國首個使用境內真實世界數據獲批上市的進口醫療器械，改革創新影響深遠。

 

　　業內人士指出，此次座談會是臨床真實世界數據相關試點工作在樂城開展以來，首次圍繞藥品試點品種和研究方案進行監管產業互動，這將進一步推動未來真實世界證據用于醫藥產品注冊審批，為提速全球創新醫療藥品在我國的可及性提供新途徑、新方案。

 

 

　　中國新藥研發生態不斷改善，審評審批改革的持續推進，也對于新藥研發的質量提出了更高要求。真實世界研究數據的應用貫穿于藥品從研發到上市后的全生命周期，對于藥械企業、醫生、科研和學術機構、監管部門等產業鏈相關方都有著重要作用。

 

　　面對真實世界研究的醫藥創新監管新命題，必須始終堅持把科學監管放在第一位，從設計到實施到分析，將具體工作與公眾需求結合在一起，才可能形成最強行業合力，從而共同努力爭取更好的行業成果。

 

　　對于真實性數據的收集和真實性數據研究如何實施、真實世界試點臨床研究實踐中需要注意哪些事項、藥品申報的政策和流程、患者臨床數據採集存在的困難及解決途徑、如何更好的利用境外的數據和境內數據等支持創新藥品在中國注冊申報的問題，行業普遍給予高度關注。

 

　　今年以來，藥品監管部門先后發布了《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則（試行）》《真實世界研究支持兒童藥物研發與審評的技術指導原則（試行）》以及《用于產生真實世界證據的真實世界數據指導原則（征求意見稿）》3個指導原則，持續推動基于真實世界證據的科學監管實踐和試點工作。

 

　　行業專家介紹，借鑒國際循證經驗和監管思路，根據不同疾病的特征、治療手段的可及性、目標人群、治療效果和其它與臨床研究相關的因素等，可以通過真實世界研究獲得藥物的效果和安全性信息，為新藥注冊上市提供支持性證據。“如針對某些缺乏有效治療措施的罕見病和危及生命的重大疾病，很可能會采用基于真實世界證據作為外部對照的單臂臨床試驗。”

 

　　事實上，具體到臨床研究場景，在國內開展的真實世界研究中，適應癥方面腫瘤領域的研究項目占據了重要比重，數量居前的癌種包括非小細胞肺癌、乳腺癌、食管癌、肝癌和結直腸癌。除此之外，真實世界研究還在高血壓、糖尿病、乙肝、艾滋病等常見疾病領域集中開展。